基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。眼睛是密闭的球体，药物仅注射局部眼球对全身影响小，适合基因治疗。此外，与眼科相关的基因多达220余种，任何一个基因突变都可能引起视力丧失和致盲。

全球第一款治疗眼科基因缺陷的药物是由美国的Spark Therapeutics公司研发，并用于治疗Leber先天性黑朦(LCA2，RPE65基因突变)的药品LUXTURNA®，于2017年12月获美国FDA批准上市。这被视为人类基因疗法的重要里程碑。利用安全的病毒载体递送核酸药物来矫正基因异常或表达正常基因产物的基因疗法是治疗致盲性眼科疾病最有前景的策略之一。

纽福斯作为中国首家眼科基因治疗公司，致力于以腺相关病毒为载体的基因治疗药物研发及产业化，为全球眼科疾病患者探索和开发新的疗法。