科学技术
研发平台
  • 基因
    高成功率低风险的靶点/适应症
    选择最大化发挥基因治疗作用

    研发团队数十年聚焦眼科领域

    对眼科疾病和生物学技术具有深入理解

    选择最适合基因治疗的靶点/适应症

    研发源于临床,临床与研发密切结合

  • 载体
    成熟的AAV载体平台
    自主研发的基因工程改造技术

    AAV2载体平台适用于眼科神经系统

    高转染实现小剂量注射安全有效(通过启动子、非编码序列改造等)

    线粒体异位表达技术实现线粒体基因突变疾病的基因修复

  • 递送
    高效安全的门诊玻璃体内注射方式
    专有的临床方法降低局部免疫原性

    玻璃体内注射安全性高

    治疗操作过程不超过30分钟

    专用制剂提高药物在玻璃体微环境内表达

    临床应用采用专有方法降低眼内免疫原性

完整的眼科疾病基因治疗研发平台
AAV平台已经过168例受试者及最长8年随访记录的探索性临床试验的验证
  • 1
    跨学科知识体系
  • 2
    标准化技术方法
  • 3
    人员经验
  • 4
    先进仪器设备
  • 5
    完备的眼科研究动物模型