AAVnerGene Inc.开发的具有组织特异性、高转染性及高表达力的新型AAV (ATHENA)筛选平台可以以高通量的高效方式为不同细胞类型选择最佳的AAV载体。由于AAV基因治疗领域仍然面临技术挑战，包括转染效率、AAV衣壳的免疫原性，以及复杂的生产过程等，因此，成功开发出克服传统AAV载体局限性的下一代AAV载体，有望使患者通过最低剂量的治疗得到足够有效的基因表达，从而令眼科患者通过常见治疗方法（如玻璃体内注射）和更合理的成本可达到最佳临床效果。

“AAVnerGene Inc.利用其专有技术通过人工智能机器学习、DNA重组或定向进化创建的衣壳库，使得AAV载体的基因载荷能力、产量和转染能力显著增加，从而能够穿透视网膜内膜，从整体上提高AAV载体的转染效率，”纽福斯首席执行官陆英明博士表示。“重要的是，如果我们选择的AAVnerGene Inc.新型衣壳在基因治疗应用中取得成功，将有望令药物同时用于成人和儿童患者，以较低的载体剂量更有效地穿透患病眼睛的屏障，从而能够用更安全、侵入性更小的方法在降低免疫反应的同时提高临床疗效。” 

“AAV是基因治疗中应用最广泛的载体，然而，该技术的可获得性和可负担性仍有大幅的提高空间，而合适的AAV载体对基因治疗的成功起到至关重要的作用。我们的ATHENA平台设计旨在为特定疾病的治疗筛选出最佳的AAV载体。”AAVnerGene Inc.首席执行官于道展博士表示。“我们很荣幸能够与中国基因治疗领域公认的领导者纽福斯合作，以加快我们的AAV衣壳库在基因治疗中的应用。双方旨在建立长期的战略合作伙伴关系，成功开发出更易获得的AAV基因治疗技术以服务全球病患。” 

根据协议条款， AAVnerGene Inc.将获得由纽福斯支付的首付款并进行约100种AAV衣壳的测试，随后纽福斯负责完成测试衣壳的临床前研究，两家公司将进行共同评估并选择合适衣壳作进一步开发。在成功确定合适的衣壳载体后，纽福斯同意在公司实现约定开发成果、注册进展及商业里程碑的基础上，向AAVnerGene Inc.支付现金首付款及／或在未来作出对AAVnerGene Inc.一定的股权投资。此外，纽福斯还将就该合作所产生的基因治疗商业化销售向AAVnerGene支付许可费用。

此协议的条款不适用于纽福斯正在进行的Leber遗传性视神经病变（LHON）开发项目，包括治疗ND4突变引起的LHON（NR082，NFS-01项目）及ND1突变引起的LHON。此协议不会影响纽福斯正在进行的青光眼、湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）及糖尿病黄斑水肿（DME）的研究。

关于纽福斯

纽福斯是中国首家专注于眼科疾病的基因治疗公司，作为一家临床阶段的高科技创新企业，公司致力于为全球眼科疾病患者探索和开发新的疗法。借助于成熟的AAV眼科基因治疗技术平台和创始团队数十年对眼科领域的深入理解，纽福斯已建立丰富的产品管线，包含针对遗传性视神经萎缩、视神经损伤疾病、血管性视网膜病变等多种眼科疾病的10余个在研项目，从眼科罕见病逐步扩展到眼科常见病。公司最前沿的候选药物NR082（NFS-01项目，rAAV2-ND4）是用于治疗ND4突变引发的LHON的基因治疗药物，已获得美国FDA授予的孤儿药称号。公司正在筹建符合国际标准的基因治疗药物的GMP产业化生产平台，并计划建设眼科基因治疗转化中心，立志成为全球眼科基因治疗的引领者，惠及全球病患。

关于AAVnerGene

AAVnerGene Inc.是一家利用AAV载体技术应用于基因治疗领域以改善患者生活的创新公司。凭借超过20年的一线基因治疗专业技术经验，该公司开发的创新型AAV载体、方法及策略能够有效地生产、递送及表达高质量载体至特定细胞中。该公司的目标是利用ATHENA筛选平台开发的载体，使单次给药AAV基因疗法表达量更高、持久性更强、副作用更小、更易生产，从而惠及全球患者。