该疾病是最常见的常染色体显性遗传视神经病变，全球发病率为1∶10000~1：50000,  约80%的ADOA是由OPA1基因突变引起。OPA1蛋白的功能下降导致了线粒体片段化，线粒体呼吸链复合物的不稳定性增加，从而损坏线粒体的功能，最终导致RGC细胞凋亡以及视神经萎缩。

患者临床表现为双眼大致对称、缓慢进展的视力下降, 双颞侧视盘苍白, 中心视野缺损, 色觉障碍(常表现为蓝黄色盲)；该病由视网膜神经节细胞原发变性所致，同时伴有上行性视神经萎缩。该疾病多发于儿童期，轻症患者到青春期视力趋于稳定，部分患者缓慢但持续的进展，亦见突然进行性视力下降者；近一半的患者视力下降至差于1.0 LogMAR。

目前尚无针对ADOA的有效治疗手段，一般予以改善循环、营养神经等中西医支持治疗。NFS-05的作用机制为采用基因治疗策略，将携带OPA1基因的AAV载体注射到玻璃体腔内，病毒感染RGC细胞并表达OPA1蛋白，从而修复线粒体功能。