2021年6月1日 – 国内首家眼科AAV基因治疗生物医药公司，纽福斯生物科技有限公司（下称“纽福斯“），及一家拥有领先的人诱导多能干细胞（iPSC）及神经细胞分化技术平台的生物医药公司，霍德生物工程有限公司（下称“霍德生物”）宣布达成战略合作伙伴关系，共同开发治疗眼部疾病的人iPSC衍生细胞产品。

 

此次合作结合了纽福斯在全球基因/细胞治疗药物开发的经验，对眼部疾病的深刻理解，以及霍德生物在人iPSC衍生临床细胞产品GMP生产和质量体系上的优势，有望提供新一代的眼部疾病治疗方法。基于此次的合作，霍德生物将获得用于开发视网膜退行性疾病的候选细胞产品的预付款和里程碑付款，纽福斯则有权获得该候选产品的独家授权，并负责产品的临床开发及商业化。此外，纽福斯将得到霍德生物的人iPSC重编程技术专利和GMP人iPSC细胞株的相应授权，并在产品开发的不同阶段向霍德支付相应的授权费用。同时，产品上市后霍德生物将有权享有一定的产品销售提成。

 

“此次合作体现了纽福斯在发展眼科治疗方法领域的战略布局及长远目标，我们将继续扩大和丰富公司的创新眼科候选药物产品管线，”纽福斯创始人兼董事长李斌教授说到，“正如2008年我相信基因治疗将成为眼科下一代治疗手段，我相信诱导多能干细胞iPSC将是带领我们定义未来的发展趋势之一，iPSC拥有非常广阔的创新前景，在再生疗法，疾病建模和药物筛选等方面发挥巨大的潜力。”

 

霍德生物创始人及CEO范靖博士表示，“我们非常高兴此次能与纽福斯强强联合。我们开发的人iPSC细胞株是通过自有专利将健康捐赠者的皮肤转化为多能干细胞制成的。在满足GMP要求下所建立的该iPSC细胞株能够大量增殖并具有分化成为人体任何类型细胞的能力。得益于自2019年以来我们所建立的人诱导多能干细胞衍生的临床细胞产品生产工艺和质量平台，我们能够与眼科治疗领域领先的公司纽福斯一起加快眼科细胞产品的开发。我们的共同目标是提供安全有效的人iPSC来源的再生医学药物产品，一定程度上逆转眼部疾病的进展，恢复患者的视力。”

 

“我们相信，iPSC技术将有望攻克那些无法通过AAV介导的基因治疗方法治疗的视网膜退行性疾病，”纽福斯CEO 陆英明博士说到，“霍德生物是人iPSC转化医学领域最受尊敬的先行者之一。我们非常有信心将霍德在iPSC和定向分化方面的技术和专业积累，与纽福斯在眼科与药物开发领域的经验相结合，共同为患者解锁新一代的基因/细胞创新治疗方法。”

 

 

 

 

关于纽福斯

纽福斯生物科技有限公司(“纽福斯”)是中国第一家针对眼科疾病的基因治疗公司。纽福斯总部位于武汉，在中国（上海和苏州）和美国（圣地亚哥，加利福尼亚州）设有子公司。作为一家临床阶段的研发企业，纽福斯致力于为全球眼科疾病患者探索和开发新的疗法。借助于成熟的AAV眼科基因治疗技术平台和创始团队数十年对眼科领域的深入理解，纽福斯已建立丰富的产品管线，相关文章奕已发表在Nature子刊Scientific Reports，Ophthalmology以及EBioMedicine等期刊上，成功通过视网膜基因治疗方法提供了概念验证数据。公司最前沿的候选药物NR082（NFS-01项目，rAAV2-ND4）是用于治疗ND4突变引发的LHON的基因治疗药物，已获得美国FDA授予的孤儿药称号及国内首个眼科基因治疗药物的注册性临床许可。我们的管线同时还包括ND1介导的LHON，常染色体显性遗传性视神经萎缩，视神经保护，血管性视神经萎缩，以及其他的临床前候选药物。公司正在建设符合国际标准的基因治疗药物的GMP产业化生产平台，并计划建设眼科基因治疗转化中心，立志成为全球眼科基因治疗的引领者，惠及全球病患。了解更多关于我们以及我们不断发展的产品管线信息，请访问www.neurophth.com。

 

关于霍德生物

霍德生物工程有限公司是中国最早的人诱导多能干细胞治疗公司之一。霍德于2017年1月由美国霍普金斯大学的神经学科学家和干细胞生物学家在中国杭州和美国巴尔的摩建立。霍德生物已逐步建立了世界领先的神经分化平台，拥有人诱导多能干细胞重编程方法的专利以及高标准GMP生产和质量体系。霍德的使命是应用这些前沿技术和平台开发创新的细胞疗法，用于治疗中枢神经系统疾病和其他疾病。我们的首个临床产品hNPC01，是治疗中风和脑损伤等疾病的人前脑神经前体细胞产品。大鼠和猴子pMCAO脑卒中模型的初步研究表明，移植的人前脑神经前体细胞大部分能够分化成功能性神经细胞，并且能与远端的大鼠神经元形成新的功能连接。了解更多关于我们的信息，请访问www.hopstem.com。