2022年1月18日，中国眼科疾病的体内基因治疗领导者纽福斯生物科技有限公司（下称“纽福斯”）宣布公司的候选药物NR082（rAAV2-ND4，核心项目NFS-01），用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON）获美国食品药品监督管理局（FDA）授予新药临床试验（IND）许可，并将在美国开展临床试验。NR082是首个获得美国FDA临床试验许可的中国籍眼科体内基因治疗药物。

NR082是一款处于研发阶段的体内基因治疗产品，此前已获得美国FDA孤儿药认定并引领中国眼科体内基因治疗走进了临床时代。此次在美国获批开展的临床试验是一项多中心、开放的、单臂临床研究，该项研究将在ND4线粒体基因突变引起的Leber遗传性视神经病变（LHON）患者中评价NR082基因治疗的安全性和有效性。

纽福斯创始人、董事长李斌教授说：“此次NR082成为中国首个获得中美IND许可的AAV基因治疗产品，再次证明了纽福斯基因治疗药物开发平台的能力。由于LHON目前在临床没有有效治疗手段，我有机会时总跟病友说，大家真的久等了。十年磨一剑，我非常期待并有信心公司的中美临床试验将快速推进，为中国籍眼科基因治疗药物上市及国际化铺平道路，让全球在黑暗中一直等待的病友与光重逢。”

纽福斯首席执行官陆英明博士表示：“在我参与、领导的多个IND项目中，NR082是第一个获得FDA授予IND许可的中国籍AAV体内基因治疗药物。这是中国开发的基因治疗药物能在眼科领域为患者带来光明希望的重要里程碑，也让我们距离为眼科患者带去革命性基因治疗手段的目标更进一步。”

“NR082做到了AAV基因治疗领域内的多项第一，是纽福斯对患者至上的承诺，亦体现了公司的卓越运营，”纽福斯副总裁、全球药政事务负责人陈一元说：“NR082是首个获得美国FDA孤儿药认证的中国AAV基因疗法，此外，这也是中国AAV基因治疗产品中第一个获得美国FDA IND批准的产品。”