2022年1月24日，中国专注于眼科疾病的体内基因治疗领导者纽福斯生物科技有限公司（下称“纽福斯”）宣布公司最先进的候选药物NR082（rAAV2-ND4），用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON）获欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）授予孤儿药身份（ODD）。这也是首个中国自主开发的体内基因治疗产品获得欧洲EMA孤儿药认定，此前，NR082已被美国FDA授予孤儿药身份。更多信息请查看EMA网站Union Register of medicinal products - Public Health - European Commission (europa.eu)。

“EMA孤儿药品委员会的认定令人鼓舞，纽福斯三项研究者发起的临床研究（IITs）积累的药品安全性和长期有效性数据得到了认可。”纽福斯创始人、董事长李斌教授说，“纽福斯距离让基因疗法惠及全球LHON患者的目标再进一步，这更坚定了我们要研发出中国第一个眼科体内基因治疗药物的决心。我们正在中国全力推进1/2/3期无缝注册性临床试验。我们与患者共同期待NR082早日上市，为全球临床需求未被满足的患者开拓真正革命性中国研发的基因治疗手段。”

“继NR082获得FDA孤儿药认定和NMPA首个眼科体内基因治疗药物的IND许可之后，EMA的孤儿药认证成为纽福斯的又一个重要里程碑。这再次肯定了NR082治疗ND4突变引起的LHON的潜力，有可能成为中国首个上市的体内基因治疗药物。”纽福斯首席医学官兼首席运营官张昕表示，“纽福斯会继续立足中国，放眼世界，开展全球注册申报，推动国际化协同发展。我们相信中国研发的基因治疗药物终有一天会改善世界各地患者的生活质量，带给他们光明的未来。”

纽福斯副总裁、全球药政事务负责人陈一元表示：“我们非常高兴获得EMA的孤儿药认证，这是最近继NR082美国注册临床试验（IND）获批以及NFS-02美国孤儿药认证之后的又一个好消息，是公司卓越运营的体现。我们将继续努力，尽快实现将药物带给全球患者的承诺。”

关于ODD

EMA孤儿药认定旨在为发病率低于5/10000、危及生命或使患者长期衰弱的疾病开发新疗法，且必须有足够的非临床或临床数据表明该药物比现有疗法具有更好的疗效。EMA对获得孤儿药认定的药品提供一系列激励措施，包括10年的市场独占期、临床计划援助、在欧盟所有国家的上市申请集中审批以及相关费用减免等。孤儿药申请由欧洲药品管理局的孤儿药品委员会（COMP）进行审查。

关于LHON

Leber遗传性视神经病变（LHON）是一种母系遗传的线粒体疾病，发病率约为1/31000至1/54000，多发于14-21岁的青年男性，患者表现为双目视力受损至失明，这一疾病由德国眼科医生Theodor Leber于1871年首先发现。90%的LHON是由3个线粒体DNA突变所导致的，G11778A （ND4基因）、G3460A（ND1基因）、T14484C（ND6基因），其中ND4的G11778A突变最多，约占50％～80％。由于该突变使细胞线粒体生物呼吸链功能受损，造成ATP生成减少，使患者视神经节细胞产生氧化应激，导致细胞凋亡。目前临床上尚无针对Leber遗传性视神经病变的有效疗法或治愈手段。

关于NR082

NR082是一种重组腺相关病毒血清型2载体（rAAV2）的新型眼内注射基因治疗产品，正在开发用于治疗与ND4突变相关的莱伯遗传性视神经病变（LHON）。2020年9月，美国食品和药物管理局（FDA）授予NR082美国孤儿药称号。ND4基因疗法的安全性和有效性已在三项研究者发起的临床研究（IITs），186例LHON受试者中得到证明，一些病人的长期安全性，有效性，耐受性甚至达到了90个月。

关于纽福斯

纽福斯是中国专注于眼科疾病的体内基因治疗行业领导者。纽福斯在武汉、苏州、上海和美国圣地亚哥设有子公司，致力为全球患者研发针对遗传疾病的基因疗法。研究者发起的视网膜基因治疗研究的试验数据成功地验证了我们使用的AAV平台，研究结果已经发表在Nature - Scientific Report、Ophthalmology和EbioMedicine上。我们的核心产品NR082，旨在治疗ND4介导的莱伯遗传性光学神经病变（ND4-LHON），已被美国FDA授予孤儿药称号（ODD），是首个同时获得中国NMPA及美国FDA授予的临床试验IND许可的中国籍基因治疗新药。中国1/2/3期临床试验正在进行中，第一位受试者于2021年6月入组。公司管线还包括ND1介导LHON（公司第二款美国ODD新药），常染色体显性视神经萎缩，光学神经保护（如青光眼），血管视网膜病变（如糖尿病性视网膜病变）等临床前候选药物。纽福斯已启动苏州工厂的内部生产扩能，以支持未来的商业需求。要了解更多关于我们和我们不断拓展的管线，请访问www.neurophth.com。