2022年美国视觉与眼科研究协会（ARVO）年会将于5月1日～5月4日（美国山区时间）在美国科罗拉多州丹佛举办，中国专注于眼科疾病的体内基因治疗领导者纽福斯生物科技有限公司（下称“纽福斯”）将在2022 ARVO年会上以海报展示的形式展示两项核心产品最新研发摘要。

标题: 针对ND4线粒体突变引起的Leber遗传性视神经病变基因治疗方法

Gene Therapy for Leber’s Hereditary Optic Neuropathy with Mitochondrial ND4 Mutation

时间：5月1日12:15 – 14:15（美国山区时间）

关于NFS-01

NFS-01是一种重组腺相关病毒血清型2载体（rAAV2）的新型眼内注射基因治疗产品，正在开发用于治疗与ND4突变相关的Leber遗传性视神经病变（LHON）。ND4基因疗法的安全性和有效性已在三项研究者发起的临床研究（IITs），186例LHON受试者中得到证明，一些病人的长期安全性，有效性，耐受性甚至达到了90个月。

标题: rAAV2-ND1用于治疗ND1线粒体突变引起的Leber遗传性视神经病变

rAAV2-ND1 for Leber’s Hereditary Optic Neuropathy with Mitochondrial ND1 Mutation

时间：5月1日12:15 – 14:15（美国山区时间）

关于NFS-02

NFS-02是一种重组腺相关病毒血清型2载体（rAAV2）的新型眼内注射基因治疗产品，正在开发用于治疗ND1突变引起的Leber遗传性视神经病变（LHON），已获美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（ODD）。

关于纽福斯

纽福斯是中国专注于眼科疾病的体内基因治疗行业领导者。纽福斯在武汉、苏州、上海和美国圣地亚哥设有子公司，致力为全球患者研发针对遗传疾病的基因疗法。研究者发起的视网膜基因治疗研究的试验数据成功地验证了我们使用的AAV平台，研究结果已经发表在Nature-Scientific Report、Ophthalmology和EbioMedicine上。我们的核心产品NR082，旨在治疗ND4介导的莱伯遗传性光学神经病变（ND4-LHON），已被美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药称号（ODD），是首个同时获得中国NMPA及美国FDA授予的临床试验IND许可的中国籍基因治疗新药。中国1/2/3期临床试验正在进行中，第一位受试者于2021年6月入组。公司管线还包括ND1介导LHON（公司第二款美国ODD新药），常染色体显性视神经萎缩，光学神经保护，血管视网膜病变等临床前候选药物。纽福斯已启动苏州工厂的内部生产扩能，以支持未来的商业需求。要了解更多关于我们和我们不断拓展的管线，请访问www.neurophth.com。

前瞻性声明

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