2022年5月25日，中国专注于眼科疾病的体内基因治疗领导者纽福斯生物科技有限公司（下称“纽福斯”）宣布公司的核心产品NR082（rAAV2-ND4，研发代号NFS-01），用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON）Ⅰ/Ⅱ期临床试验进展顺利，基于该试验的安全性和有效性数据，与国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）在Ⅱ期临床试验结束会议（EOP2）上就拟进行的Ⅲ期临床试验方案可行性达成一致意见。

纽福斯正在进行一项评估基因治疗ND4突变相关的Leber遗传性视神经病变（LHON）的安全性和有效性的Ⅰ/Ⅱ/Ⅲ期、多中心、二阶段的临床研究，该项目于2021年3月29日获得临床试验通知书。

组长单位首都医科大学附属北京同仁医院副院长魏文斌教授表示：“LHON是世界上最常见的青壮年致盲性疾病之一，目前临床上尚无针对该病有效治疗手段。作为临床一线医生，我们深刻的体会到患者对于可负担有效治疗手段的深切盼望，眼科体内基因治疗临床意义重大。纽福斯NR082的临床试验在稳步推进，进展顺利，令人欣喜。我们与患者共同期待NR082早日上市，为LHON临床治疗带来新的希望，造福全球亟待治疗的患者。”

纽福斯创始人、董事长兼首席执行官李斌教授表示：“Ⅰ/Ⅱ期临床试验进展顺利，并在此基础上与CDE就下一阶段的临床方案达成一致对公司核心产品NR082的上市进程有着重要的里程碑意义。纽福斯始终把患者的迫切需求放在首位，我们的团队正夜以继日地攻关，将全力推进Ⅲ期临床试验，早日促成产品上市，打开中国LHON眼科基因治疗药品上市的大门。”

关于NFS-01

NFS-01是一种重组腺相关病毒血清型2载体（rAAV2）的新型眼内注射基因治疗产品，正在开发用于治疗与ND4突变相关的Leber遗传性视神经病变（LHON）。NR082作用机制为采用基因治疗策略，以重组腺相关病毒作为载体，通过单次玻璃体内注射，将正确的基因通过玻璃体腔注射递送至患者受损的视神经节细胞，修复线粒体生物呼吸链，使视神经节细胞恢复活力与视功能。ND4基因疗法的安全性和有效性已在三项研究者发起的临床研究（IITs），186例LHON受试者中得到证明，一些病人的长期安全性，有效性，耐受性甚至达到了90个月。

关于纽福斯

纽福斯是中国专注于眼科疾病的体内基因治疗行业领导者。纽福斯在武汉、苏州、上海和美国圣地亚哥设有子公司，致力为全球患者研发针对遗传疾病的基因疗法。研究者发起的视网膜基因治疗研究的试验数据成功地验证了我们使用的AAV平台，研究结果已经发表在Nature-Scientific Report、Ophthalmology和EbioMedicine上。我们的核心产品NR082，旨在治疗ND4介导的莱伯遗传性光学神经病变（ND4-LHON），已被美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药称号（ODD），是首个同时获得中国NMPA及美国FDA授予的临床试验IND许可的中国籍基因治疗新药。中国1/2/3期临床试验正在进行中，第一位受试者于2021年6月入组。公司管线还包括ND1介导LHON（公司第二款美国ODD新药），常染色体显性视神经萎缩，光学神经保护，血管视网膜病变等临床前候选药物。纽福斯已启动苏州工厂的内部生产扩能，以支持未来的商业需求。要了解更多关于我们和我们不断拓展的管线，请访问www.neurophth.com。