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温医大眼视光与纽福斯合作召开基因治疗项目临床试验入组新闻发布会
来源:  发布日期:2023-01-20

近日,由温州医科大学眼视光医学部主任、眼视光医院集团总院长瞿佳教授牵头与纽福斯合作的NFS-01项目Ⅲ期临床试验入组新闻发布会在温州召开。纽福斯首席医学官郭晓宁博士,温医大附属眼视光医院党委书记张建、眼底病临床中心刘晓玲教授等出席会议。

瞿佳教授代表温医大附属眼视光医院致开幕词。他介绍,眼视光医院拥有三大国家级科研平台,承担 973 计划、863 计划和多个国家科技重点项目,也承担了众多国际、国内多中心临床试验项目,且是全国唯一的1家拥有Ⅰ期临床试验病房的眼科专科医院,为国内外1类新药的研发、上市提供可靠的经验和数据。瞿教授表示,纽福斯NFS01项目是眼视光医院的第一个眼科基因治疗项目,标志着温医大眼视光向基因治疗时代迈出了重要一步,意义非凡,感谢大家为全力打造中国一流水平的眼科基因治疗体系做出的贡献。据悉,纽福斯是中国专注于眼科疾病的体内基因治疗行业领导者,自2016年成立以来,以“拥抱基因治疗新技术,让患者奔向光明未来”为使命,致力于为全球眼科疾病患者探索和开发新的疗法。纽福斯在武汉、苏州、上海和美国圣地亚哥设有子公司,汇聚了一群具有丰富行业和国际化经验的专家团队,建立了全球领先的眼科基因治疗研发创新技术和平台。

基因治疗有望打开眼科疾病治疗的新时代。眼球是一个相对“免疫豁免”的封闭区间,能最大程度减少系统性暴露,加之所需药物剂量相对较小,是理想的基因治疗靶器官。基因疗法能为许多尚无治疗手段的眼科疾病患者带来曙光,解决大量未被满足的临床需求。

纽福斯的核心产品NFS-01,旨在治疗ND4介导的Leber遗传性视神经病变(ND4-LHON),该疾病是一种可导致严重视力损伤的退行性疾病,迄今为止尚无有效的治疗方法。

NFS-01被美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局授予了孤儿药称号(ODD),并且成为首个同时获得国家药品监督管理局及美国FDA授予IND许可的中国籍基因治疗新药。NFS-01正在进行中国Ⅲ期临床试验,目前眼视光医院眼底内科刘晓玲教授团队已完成两例受试者的给药手术。

纽福斯首席医学官郭晓宁博士表示,做出中国研发、全球患者可负担的眼科基因治疗产品,推动甚至引领中国眼科基因治疗医药产业创新发展,是纽福斯作为中国基因治疗药物创新实践者不可推卸的使命和愿景。纽福斯非常荣幸能够和温医大眼视光合作进行引领眼科基因治疗的产品NFS01的临床III期试验, 相信此次临床试验将获得圆满结果,为LHON带来新的临床治疗手段,最终惠及等待已久的病友们。

后续,温医大眼视光将和纽福斯通力合作,本着求真务实、开拓创新的态度,积极稳妥地推进NFS-01产品的临床III期试验。

未来,温医大眼视光也将加强产学研合作,注重质量、规范制度,建立眼科基因治疗体系,赋能中国基因治疗行业高质量发展,努力开创眼科疾病治疗的新局面,让用得起、治得好的基因治疗药物能够早日触达中国、乃至全球的患者。