一名来自马耳他的青年大学生Matthias Szabo Zarb在两年前被确诊为ND1突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND1-LHON），在短时间内视力严重损伤，无法正常学习和生活。通过马耳他罕见病联盟了解到中国眼科基因治疗公司纽福斯正研发了全球唯一的针对该疾病的基因治疗药物NFS-02。在中国驻马耳他大使馆的引荐下，经由马耳他罕见病联盟（National Alliance for the Support of Rare Diseases）主席米歇尔-穆斯卡特女士（Ms. Michelle Muscat）联系到纽福斯生物。纽福斯生物决定赠送NFS-02药物 ，并推荐经验丰富的十堰市太和医院的眼科主任张勇主任医师作为主治医师。在患者到达后，纽福斯无偿支持患者的加快基因检测。3月4日，纽福斯代表赶往太和医院将药品当面赠予马耳他患者，十堰市太和医院眼科主任张勇教授于当天亲自完成了患者的药物注射手术。

中国驻马耳他大使馆发函对纽福斯帮助国际患者表达了感谢，称赞公司不仅为Matthias Szabo Zarb先生一家带来了光明的希望，也为促进中马民心相通作出了贡献。马方非常重视这次合作，马耳他罕见病联盟为此举办了新闻发布会（Maltese man with rare eye condition accepted in China clinical trial (timesofmalta.com)），马议会议长法鲁贾专门出席发表讲话。

纽福斯创始人兼CEO李斌教授表示：“全球眼科罕见病有庞大的人群，很多患者在黑暗中痛苦地生活，目前绝大多数眼科罕见病都无药可治，纽福斯一直关注这一群体，前不久与中国罕见病联盟达成战略合作协议。从成立之初开始，纽福斯自主开发基因治疗眼科药物，从来没有忘记造福全球患者，Leber遗传性视神经病变同样是无药可治的疾病，这次纽福斯捐赠的NFS-02是全球唯一在研发阶段的药物，前期研究者发起的临床试验展示出很好的安全性和有效性，并已经获得FDA的临床试验许可，公司正在积极推进NFS-02开展全球多中心注册性临床试验，早日达成药物上市的目标。我希望也相信未来中国的基因药物能够造福全球眼科患者，帮助他们重拾美好视界”。

早在2017年，时任华中科技大学同济医学院眼科主任医师李斌教授带领团队发起了全球最大样本量的、针对ND4介导Leber遗传性视神经病变（G11778A位点）的试验性NFS-01基因治疗临床试验，研究入组受试者达159例，其中就包括来自10例来自阿根廷的国际友人。十二个月随访结果显示药物疗效显着，患者的视力得到明显改善，且未发现严重不良反应。

NFS-02是纽福斯的第二款基因治疗药物，旨在治疗ND1（G3460A位点）介导Leber遗传性视神经病变。经过六年的沉淀，纽福斯的技术平台更加先进和完备，NFS-02目前已经在中国进行的IIT临床中治疗了多名病人，并已获得美国FDA颁发的孤儿药认定和IND许可。