2023年4月6日，中国专注于眼科疾病的基因治疗领导者纽福斯生物科技有限公司（下称“纽福斯”）宣布公司核心产品NR082美国临床试验完成多个研究中心启动，并已开始患者筛选。

NR082（rAAV2-ND4）眼用注射液是一项处于研发阶段的体内基因治疗产品，用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON）。此次在美国开展的临床试验是一项单臂、多中心的临床I/II期研究。该研究将在ND4线粒体基因突变引起的LHON患者中评价NR082注射液基因治疗的安全性、耐受性和有效性。NR082已经在中国完成了临床III期的患者入组，此次美国临床试验的启动，代表着纽福斯在创新药出海的道路上迈出了坚实的一步。