纽福斯正在中国和美国同步开展一项评估基因治疗ND1突变相关的Leber遗传性视神经病变（LHON）安全性、有效性和耐受性的I/II期、多中心、单臂、开放标签、剂量探索的临床研究，该项目于2022年12月获得了美国FDA的临床试验许可，2023年4月17日获得中国国家药品监督管理局（NMPA）颁发的IND许可。温州医科大学附属眼视光医院医学部主任瞿佳教授、周蓉主任带领团队完成了首例患者给药手术。

“这是纽福斯的重大里程碑，NFS-02是公司第二款进入临床试验阶段的基因治疗药物，是纽福斯强大研发能力和卓越运营管理的体现。”纽福斯创始人、董事长兼首席执行官李斌教授说，“NFS-02是目前全球唯一正在开发的ND1-LHON疗法，我们会积极开展全球多中心临床试验，为药物早日审批上市铺就道路，回应患者们的期待。”

纽福斯首席医学官郭晓宁博士表示：“未来几个月里，纽福斯将快速推进NFS-02中美I/II期临床试验的患者入组进程，并为将来在全球开展的临床III期注册试验做好准备。我们有信心在此次临床试验中取得积极结果，为全球LHON患者带来光明的希望，实现我们产品的核心价值。此外，我们也在积极开发更多基因治疗产品管线，致力解决更多未被满足的临床需求。”

关于纽福斯

纽福斯是中国专注于眼科疾病的体内基因治疗行业领导者。纽福斯在武汉、苏州、上海和美国圣地亚哥设有子公司，致力为全球患者研发针对遗传疾病的基因疗法。研究者发起的视网膜基因治疗研究的试验数据成功地验证了我们使用的AAV平台，研究结果已经发表在Nature-Scientific Report、Ophthalmology和EbioMedicine上。我们的核心产品NR082，旨在治疗ND4介导的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON），已被美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药称号（ODD），是首个同时获得中国NMPA及美国FDA授予的临床试验IND许可的中国籍基因治疗新药，目前已完成中国III期临床试验所有患者入组给药，及美国美国I/II期首例患者入组给药。公司第二款美国ODD新药NFS-02已被完成中美国际多中心I/II期临床试验首例患者入组给药。公司管线还包括常染色体显性视神经萎缩，光学神经保护，血管视网膜病变等临床前候选药物。要了解更多关于我们和我们不断拓展的管线，请访问www.neurophth.com。