2023年12月16日， 第二届LHON国际论坛成功举办，会议邀请了国际著名神经眼科专家Nancy Newman, Patrick Yu-Wai-Man等主持和讲课。会上，来自阿根廷布宜诺斯艾利斯大学的Marcela Ciccioli教授介绍了“接受NFS-01（NR082，商品名：纽惟佳^®）治疗的阿根廷LHON-ND4患者的5年随访结果”。

2018年，纽福斯创始人李斌教授带领团队完成了159例全球最大样本量LHON基因治疗临床研究（IIT2)，其中10名阿根廷患者由Marcela Ciccioli教授所领导的患者协会（Stargardt’s APNES -RETINA ARGENTINA & PANAIRD）推荐。他们在阿根廷患者协会的帮助下横跨半个地球，从阿根廷来到中国，在十堰市太和医院张勇教授的带领下，顺利接受NFS-01的治疗，完成他们的追光之旅。

Ciccioli教授在对这些患者的跟踪随访中发现，10名患者均取得了不同程度的视力提升。在完成了5年随访的9位患者中，6人给药眼视力改善显著，均超过0.3LogMAR，且5年间一直保持了视力的获益，学习和生活质量获得了根本性的改善。

Ciccioli教授介绍:“ 经过NFS-01 （NR082）治疗5年后，患者重新恢复了很多发患病前的学习和生活能力，他们拥有了全新的视角去对待未来人生之路。“

纽福斯创始人，董事长兼首席执行官李斌教授表示：“非常高兴看到5年前来中国接受NFS-01治疗的阿根廷患者获得了显著的视力改善和生活质量提升。我们会全力推动纽惟佳^®（NFS-01）全球商业化，帮助世界各地的LHON患者重见光明。”

纽福斯是中国专注于眼科疾病的基因治疗行业领导者，在武汉、苏州、上海和美国圣地亚哥设有子公司，致力为全球患者研发针对遗传疾病的基因疗法。研究者发起的视网膜基因治疗研究的试验数据成功地验证了我们使用的AAV平台，研究结果已经发表在Nature-Scientific Report、Ophthalmology和EbioMedicine上。我们的核心产品NR082，旨在治疗ND4介导的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON），已被美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药称号（ODD），是首个同时获得中国NMPA及美国FDA授予的临床试验IND许可的中国籍基因治疗新药。目前已完成中国III期临床试验所有患者入组给药，及美国美国I/II期首例患者入组给药。公司第二款美国ODD新药NFS-02已被完成中美国际多中心I/II期临床试验首例患者入组给药。公司第三款基因治疗新药，针对ADOA的NFS-05已在澳洲获批临床试验。公司管线还包括光学神经保护，血管视网膜病变等临床前候选药物。要了解更多关于我们和我们不断拓展的管线，请访问www.neurophth.com。