2022年1月19日，中国专注于眼科疾病的体内基因治疗领导者纽福斯生物科技有限公司（下称“纽福斯”）宣布公司的候选药物NFS-02（rAAV2-ND1），用于治疗ND1突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND1-LHON）获美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（ODD）。这是纽福斯自主研发的第二款获得FDA授予孤儿药认定的基因治疗候选药物。

“纽福斯致力于通过单次的基因治疗，从根本上解决病因，有效并长期改善患者的视力。”纽福斯首席执行官陆英明博士表示，“FDA授予孤儿药认证表明代表着监管机构认识到了ND1-LHON患者未被满足的临床需求，也认可了NFS-02治疗这一疾病的潜力。纽福斯会坚持‘拥抱基因治疗新技术，让患者奔向光明未来’的使命，持续攻克更多的眼科疾病，成为全球体内基因治疗的引领者，为患者带来光明新希望。”

纽福斯首席医学官兼首席运营官张昕表示：“公司的第一个候选药物NR082已在中美获得注册性临床试验许可，并正在中国开展I/II/III期临床试验。我们非常高兴获得FDA对公司第二款产品NFS-02的孤儿药认证，在此基础上，我们将尽快提交IND申请，快速推进项目进入临床开发。我们脚踏实地，不忘初心，相信纽福斯的基因治疗新药终将为全球眼科患者带去光明。”