2023年9月6日，中国专注于眼科疾病的体内基因治疗领导者纽福斯生物科技有限公司（下称“纽福斯”）宣布公司的候选药物NFS-05，用于治疗显性遗传性视神经萎缩（ADOA），完成澳大利亚治疗用品管理局（TGA）临床试验备案，被批准开展临床试验。

显性遗传性视神经萎缩（ADOA）是一种常染色体显性遗传视神经病变，约80%的ADOA由OPA1基因突变引起。OPA1蛋白的功能下降导致了线粒体片段化，线粒体呼吸链复合物的不稳定性增加，从而损坏线粒体的功能，最终导致RGC细胞凋亡以及视神经萎缩。患者临床表现为双眼大致对称、缓慢进展的视力下降, 双颞侧视盘苍白, 中心视野缺损, 色觉障碍。

目前临床上尚无针对ADOA的有效治疗手段。纽福斯自主研发的NFS-05眼用注射液采用基因治疗策略，将携带OPA1基因的AAV载体注射到玻璃体腔内，病毒感染RGC细胞并表达OPA1蛋白，从而修复线粒体功能。

纽福斯创始人，董事长兼首席执行官李斌教授表示：“NFS-05是纽福斯第三款获批临床试验的新药，也是我们首次在澳洲获批临床。这一里程碑是纽福斯强大的研发能力和不懈努力的国际化战略的结果。我们会继续发挥技术平台优势，拓展产品管线，坚定不移的走出国门，让医学创新的成果惠及全球更多患者。”

纽福斯首席医学官郭晓宁博士表示：“目前临床上一般予以改善循环、营养神经等方式进行ADOA的治疗，疗效非常有限。而纽福斯的NFS-05致力通过基因疗法，从根本上解决病因，改善患者视力。我们会积极推进NFS-05国际多中心临床试验，争取早日让患者享受到安全、有效的治疗。”

关于纽福斯

纽福斯是中国专注于眼科疾病的体内基因治疗行业领导者。纽福斯在武汉、苏州、上海和美国圣地亚哥设有子公司，致力为全球患者研发针对遗传疾病的基因疗法。研究者发起的视网膜基因治疗研究的试验数据成功地验证了我们使用的AAV平台，研究结果已经发表在Nature-Scientific Report、Ophthalmology和EbioMedicine上。我们的核心产品NR082，旨在治疗ND4介导的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON），已被美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药称号（ODD），是首个同时获得中国NMPA及美国FDA授予的临床试验IND许可的中国籍基因治疗新药，目前已完成中国III期临床试验所有患者入组给药，及美国美国I/II期首例患者入组给药。公司第二款美国ODD新药NFS-02已被完成中美国际多中心I/II期临床试验首例患者入组给药。公司第三款基因治疗新药，针对ADOA的NFS-05已在澳洲获批临床试验。公司管线还包括常染色体显性视神经萎缩，光学神经保护，血管视网膜病变等临床前候选药物。要了解更多关于我们和我们不断拓展的管线，请访问www.neurophth.com。